Estimativas mostram que existem de 6 e 8 mil tipos diferentes de doenças raras em todo o mundo. Com uma ampla gama de sinais, sintomas e particularidades que variam de caso a caso, são comuns os relatos de pessoas que sofrem por meses com incertezas e dúvidas. Para serem classificadas como doenças raras as pesquisas mostram que o problema abrange até 65 casos diagnosticados em grupos de 100 mil habitantes. No Brasil são cerca de 13 milhões de pessoas vivendo com alguma dessas condições crônicas progressivas, que muitas vezes são degenerativas e que podem colocar a vida em risco. Nas últimas décadas cientistas pelo mundo afora têm se dedicado a pesquisas para aprofundar o conhecimento sobre essas doenças, com foco no desenvolvimento de medicamentos capazes de mudar a sua evolução. A jornalista Renata Carvalho detalha o assunto.